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辉瑞公布tafamidis III期临床亚组疗效数据,或成全球首个罕见心肌病药物

作者: 时间:2018-09-28 点击数:

 
        2 018年09月21日/ 生物谷 BIOON/--制药巨头 辉瑞 (Pfizer)近日在2018年美国心衰学会(HFSA)年度科学 会议 上公布了实验性药物tafamidis在III期临床研究ATTR-ACT中治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)横跨野生型、 遗传 型、纽约心脏协会(NYHA)亚组患者疗效方面的进一步细节。值得一提的是,tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的实验性药物。

        ATTR-ACT研究是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、3组临床研究,共入组了441例患者,包括变异型或遗传型ATTR-CM患者,以及野生型ATTR-CM患者(指不是 遗传 的,而是可能随年龄增长而发生的)。

        初步分析结果显示,在30个月治疗期间,与安慰剂相比,tafamidis显著降低了野生型和 遗传 型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。此次会上公布的一项新的灵敏度分析也表明,与安慰剂相比,tafamidis在30个月治疗期间显著降低了全因死亡率和全因住院率(p=0.0088)。

        此外,与安慰剂相比,tafamidis降低了所有亚组(野生型,遗传型,NYHA-I、-II、-III功能分级)的全因死亡风险:野生型亚组(HR=0.71,95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69,95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。横跨野生型和 遗传 型亚组,在治疗30个月期间,与安慰剂相比,tafamidis使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。研究中,tafamidis的耐受性良好,并与安慰剂具有可比的安全性。

        辉瑞全球产品开发罕见病高级副总裁兼首席开发官Brenda Cooperstone表示,这些额外的见解进一步支持了tafamidis作为野生型和 遗传 型ATTR-CM患者的潜在治疗选择。我们期待着从该项研究的进一步分析中获得更多的见解,并将继续与全球监管部门合作,将这款药物尽快带给患者。

tafamidis分子结构(来自维基百科)

        ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重 诊断不足(underdiagnosed)的疾病,与渐进性心力衰竭相关。患者确诊后的平均寿命仅为3-5年。该病的患病率目前未知;然而,据估计,只有不到1%的患者得到确诊。目前,尚未有专门治疗这种疾病的药物获批上市。

        ATTR-CM是由名为转甲状腺素蛋白(TTR)的转运蛋白不稳定而引起的,该转运蛋白由4个相同的亚单元(四聚体)组成。在ATTR-CM中,不稳定的四聚体解离时发生心力衰竭,导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样纤维并主要沉积在心脏中。

        tafamidis是一种口服小分子药物,可稳定TTR。在美国和欧盟,tafamidis于2011年被授予治疗ATTR-CM的孤儿药资格。在2017年,FDA还授予了tafamidis快速通道地位;2018年3月,日本卫生劳动福利部(MHLW)授予tafamidis SAKIGAKE资格;2018年5月, FDA授予了tafamidis突破性药物资格。MHLW的SAKIGAKE计划旨在通过为开发孤儿药的公司提供有吸引力的财政激励措施,将更多的新药推向市场,用于治疗此前无药可治的疾病。

        辉瑞已计划在今年第四季度向美国 FDA提交tafamidis上市申请。如果获批,该药或将成为首个治疗ATTR-CM的药物。(生物谷Bioon.com)

 

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